การพัฒนายารักษาโรค...ตัวอย่างสถิติในชีวิตประจำวัน

ยารักษาโรค...สถิติในการพัฒนายา

คนเรานั้น เรื่องการแก่ การเจ็บป่วย เป็นสิ่งที่หลีกเลี่ยงไม่พ้น ยารักษาโรคจึงเป็นปัจจัยสำคัญของชีวิต เราอยากได้ยาดี ยาที่ไม่มีผลข้างเคียง ยาที่รักษาเราให้หายจากโรคได้จริงๆ ใช่ไหม?

ใครรู้บ้างว่า การพัฒนายาตัวใหม่ ให้เป็นยาที่ดีที่อยากได้นั้น ต้องอาศัยสถิติด้วย!!!

การพัฒนายาตัวใหม่นั้น เป็นการวิจัยพัฒนาที่มีความสำคัญ และมีความยุ่งยากซับซ้อนมาก กว่าจะได้ตัวยาที่คิดว่าใช้ได้ แล้วยังต้องทำการทดลองเป็นลำดับขั้น ตั้งแต่ดูประสิทธิภาพประสิทธิผลของยาทางเภสัชวิทยา แล้วค่อยมาทำการทดลองใช้ในสัตว์ทดลอง จนแน่ใจว่าปลอดภัยและได้ผลดีแล้ว จึงนำมาทดลองในคน ค่าพัฒนายาจึงสูงมาก ทำให้ยาแพงไปด้วย ซึ่งบ่อยครั้งไม่ใช่ตัวสารที่นำมาปรุงยามีราคาแพง แต่เป็นเพราะค่าใช้จ่ายในการวิจัยเพื่อหาตัวยาที่เหมาะสมนั่นแหละที่เป็นตัวแพง

แล้วสถิติหรือสถิติศาสตร์เข้ามามีบทบาทในการพัฒนายาอย่างไร??

เริ่มต้นด้วยความต้องการข้อสรุปที่มีความเชื่อถือได้สูงและเป็นประโยชน์ต่อการรักษาหรือป้องกันโรค สถิติต้องเข้ามาจัดระบบการทดลองให้มั่นใจได้ว่า ผลสรุปที่ได้เป็นข้อสรุปที่เชื่อถือได้

การทดสอบประสิทธิผลของยาตำรับหนึ่งที่มีต่อการรักษาโรคหนึ่งนั้น โดยปกติมักเป็นการศึกษาเพื่อเปรียบเทียบประสิทธิผลของยาตำรับใหม่กับยาตำรับเดิมที่มีการใช้อยู่ในปัจจุบัน หรือกับการไม่ใช้ยาเลย ว่ายาตำรับใหม่จะมีประสิทธิผลในการรักษาดีกว่าหรือไม่ หรือมีผลข้างเคียงน้อยกว่ายาเดิมหรือไม่

สถิติศาสตร์จะเข้ามาช่วยในการวางแผนการทดลอง โดยมีทฤษฎีสถิติที่กำหนดวิธีการวางแผนการทดลองที่เหมาะสมสำหรับปัญหาแต่ละกรณี พอทดลองแล้ว ก็เก็บข้อมูลจากการทดลองไปทำการวิเคราะห์หาข้อสรุป ข้อสำคัญคือ ทำอย่างไรให้มั่นใจได้ว่าข้อมูลที่ได้จากการทดลองสามารถบอกได้จริงๆ ว่ายาตัวนี้มีผลในการรักษาอย่างไรโดยเปรียบเทียบกับตัวอื่นหรือการไม่ใช้ยา

การออกแบบแผนการทดลองจึงเป็นสิ่งสำคัญมาก เนื่องจากถ้าออกแบบไม่ถูกต้อง ข้อมูลที่เกิดขึ้นจากการทดลองจะไม่สามารถตอบปัญหาได้ เช่น อาจมีผลกระทบจากปัจจัยอื่นเข้ามาปรากฏในข้อมูล จนไม่สามารถสรุปได้ว่า ผลที่ได้นั้น เกิดจากตัวยาหรือเกิดจากปัจจัยอื่นนั้นๆ หลักการสำคัญของการออกแบบการทดลองจึงเป็นการสร้างสถานการณ์ที่สามารถแสดงผลของยาโดยไม่มีอิทธิพลของปัจจัยอื่นเข้ามาปะปน

ตัวอย่างเช่น ถ้าต้องการเปรียบเทียบผลของยารักษาโรคความดันโลหิตสูง 2 ตำรับ สถิติศาสตร์จะช่วยทำการออกแบบการทดลองเพื่อให้มั่นใจว่า ผลที่ได้จากการทดลองจะแสดงถึงผลการรักษาโรคของตัวยาทั้งสองตำรับ โดยไม่มีปัจจัยอื่น เช่น อายุ ระดับความดันโลหิต สภาพแวดล้อมในขณะวัดผล ระยะเวลาที่ให้ยาออกฤทธิ์ เป็นต้น เข้ามาปะปนอยู่ในข้อมูลที่เก็บได้ พอข้อมูลแสดงว่าแตกต่าง ก็สามารถสรุปได้ว่า ความแตกต่างนั้นมาจากตัวยา สำหรับกรณีนี้ สถิติศาสตร์จะออกแบบการทดลองว่า ให้เลือกคนไข้ที่มีลักษณะของระดับความดันโลหิตและปัจจัยต่างๆ ที่คาดว่ามีผลต่อความดันโลหิตที่เหมือนกันเป็นคู่ๆ แล้วเลือกหนึ่งคนในแต่ละคู่อย่างสุ่มให้กินยาตำรับหนึ่ง ส่วนอีกคนที่เหลือในคู่นั้นให้กินยาอีกตำรับหนึ่ง เมื่อทำการทดลอง ก็ต้องดำเนินการในสถานการณ์ที่เหมือนกันทุกประการ เช่น วัดความดันโลหิตหลังจากกินยาแล้วครึ่งชั่วโมงโดยให้ผู้ทดลองอยู่ในสิ่งแวดล้อมเดียวกัน เป็นต้น พูดง่ายๆ ก็คือ ทำให้ตัวแปรอื่นที่อาจมีผลต่อระดับความดันโลหิตมีสภาพที่เหมือนกันหมด สิ่งที่แตกต่างคือตัวยาเท่านั้น ผลที่เกิดขึ้น ถ้าแตกต่าง ก็ต้องมาจากตัวยาที่ต่างกันนั่นเอง

สถิติที่ใช้ในการพัฒนายานี้ถือได้ว่า มีคุณประโยชน์มหาศาลต่อมนุษย์ เพระทำให้เราได้ตัวยาใหม่ๆ ที่มีผลดีต่อการรักษาโรค หรือแก้ปัญหาผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ต่างๆ ได้ นับเป็นส่วนสำคัญที่ขาดไม่ได้เลยในการพัฒนายารักษาโรค